【精彩回顧】“新一代CGT 藥物創享交流會” 北京站圓滿落幕
為進一步推動 CGT 藥物的研發方向和工藝創新,探索病毒載體基因療法和外泌體遞送療法的發展, Eppendorf 聯合火石數鏈、恩澤康泰于 11 月 6 日成功舉辦以“臻于品質,啟迪未來”為主題的沙龍活動--新一代 CGT 藥物創享交流會。
Eppendorf 市場總監馬青女士開場致辭,講到本次 CGT藥物創享交流會,旨在通過嘉賓們對于 CGT 藥物中針對于病毒載體和外泌體遞送的分享,以及最新的研究進展,深化CGT 行業內部交流和合作。Eppendorf 整合了 Himac 的離心產品線之后,拓展了在大規模生產中、下游純化的產品線,著力打造從研發到商業化生產的全鏈式解決方案。Eppendorf 希望可以與生物制藥的客戶一起仰望星空,一起凝視腳下,共同應對藥物發展中的難題。
AAV 作為基因治療中重要的病毒載體,董小巖博士分享了影響 AAV 制品質量的因素,包括載體設計、包裝系統、純度等方便,分享了基于 SF9-BEV 昆蟲桿狀病毒表達系統的 AAV 應用案例,和三個不同維度的純度考量及分析比較。董博通過自身在病毒載體的豐富經歷,給在 AAV 病毒載體賽道提供了寶貴的經驗。
希濟生物基于他們從科研到 GMP 商業化生產的經驗,分享了慢病毒載體的發展應用,不僅僅是在較為成熟的 CAR-T、CAR-NK 等細胞治療領域,也有在造血干細胞中的應用。針對整個慢病毒載體在工藝放大中面臨的挑戰,提供了一些工藝開發流程的建議,同時質量檢測中提供了 RCL 的檢測方法。
Eppendorf 致力于提供基因和細胞治療產品,從臨床前研究、工藝研究到最終生物工藝的解決方案,并一直在開發新的技術和產品。
曲麗麗老師介紹了細胞與基因治療領域中,針對于慢病毒、腺相關病毒上游培養以及分泌外泌體的干細胞培養進行了案例,同時也分享了 AAV 及外泌體在下游純化中的案例。從上游培養到下游純化,給 CGT 領域提供了新的思路和視角。
外泌體作為所謂的下一代藥物遞送平臺,陸博分享了基于牛奶外泌體包裝 mRNA 在藥物遞送中的可行性,并且通過概念論證了外泌體作為口服給藥的可行性,大大優化了外泌體遞送的基因治療藥物可及性方案。此外,陸博還分享了細胞外囊泡合成生物學技術的可能性。
外泌體是一種新型、天然藥物載體,具有較好的生物兼容性、低免疫原性和較強的組織穿透能力。本次王博分享了攜載重組人 IL-12、HEK293 來源的工程化改造外泌體為研究對象,系統闡釋基于白介素 -12 的工程化外泌體在細胞培養中的注意事項,以及下游分離純化工藝開發的思路與實踐。
本次會議分享基于病毒載體和基于外泌體的不同藥物遞送系統的發展的具體案例,同時探討了從藥物研發、臨床試驗到最終商業化生產的整個流程中需要關注和考量的因素,旨在能夠幫忙更多 CGT 領域的藥企,在未來從藥物研發到商業化生產,有一些新的啟發和思考。
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